前言

 

基因療法在早幾年前，還處于“觸不可及”的理論階段。

 

但現(xiàn)如今，已經(jīng)直接在臨床階段開展應(yīng)用。

 

暫且先拋開基因療法的療效問題。

 

目前大家關(guān)注的點(diǎn)其實(shí)更多還是集中在基因療法的費(fèi)用問題上

 

而為了盡可能多地占領(lǐng)用戶市場，各大生物醫(yī)藥企業(yè)也在想方設(shè)法地去進(jìn)一步降低基因療法的成本。

 

那么，這所謂的成本究竟從何而來？

 

 

基因療法的賬單

 

越來越多的細(xì)胞和基因療法正在改變各種癌癥和罕見疾病的治療方式。

 

而昂貴的治療費(fèi)用對于醫(yī)療保障系統(tǒng)的沖擊必然是非常大的。

 

就拿以價(jià)格出名的Zolgensma來舉例，目前Zolgensma至今還未在中國上市，現(xiàn)階段的市場價(jià)格已經(jīng)達(dá)到了 212.5 萬美元。

 

即使后續(xù)進(jìn)入中國之后，給到醫(yī)保的支持，價(jià)格預(yù)計(jì)也得要大幾百萬的人民幣，對于醫(yī)保系統(tǒng)和患者來說，依舊是難以承受的負(fù)擔(dān)。

 

要知道，諾華的Zolgensma已經(jīng)能夠在美國獲得 80% 的醫(yī)療保險(xiǎn)和商業(yè)計(jì)劃覆蓋率，但是實(shí)際買單的患者依舊是寥寥無幾。

 

所以，盡管生物制藥行業(yè)在基因治療方面取得了突破式的進(jìn)展，對于該領(lǐng)域的公司來說，如果不能將治療費(fèi)用降下來，所有一切將依舊是“竹籃子打水一場空”。

 

最明顯的例子就是，Bluebird bio去年因?yàn)獒t(yī)保系統(tǒng)以及用戶支付比例的問題，決定將β地中海貧血基因療法Zynteglo從歐洲市場撤出。

 

即使作為發(fā)達(dá)國家數(shù)量最多的歐洲，面對 Zynteglo 158 萬歐元的治療費(fèi)用，國家和個(gè)人也都望而卻步。

 

歐洲都這樣了，那其他地區(qū)更是不用說了。

 

 

價(jià)格還能再低嗎？

 

首先，如果單單衡量原料藥以及耗材等成本，那么這筆費(fèi)用其實(shí)占比并不大。

 

其次，各國的醫(yī)保以及商業(yè)保險(xiǎn)系統(tǒng)應(yīng)該也還有一定額度去承擔(dān)部分費(fèi)用。

 

當(dāng)然，成本的“大頭”其實(shí)在整一個(gè)申請批準(zhǔn)的過程。

 

與FDA監(jiān)管的其他藥物不同，基因療法不僅受FDA的監(jiān)管結(jié)構(gòu)的約束，而且還受其他的部門，像是生物技術(shù)委員會的約束。

 

重重的監(jiān)管造就了一條漫長而昂貴的審批途徑。

 

據(jù)估計(jì)，批準(zhǔn)的基因治療藥物的成本接近 50 億美元（是FDA批準(zhǔn)平均成本的五倍）。直接支付這些費(fèi)用對于生物醫(yī)藥企業(yè)來說是非常困難的。

 

而且基因療法通常是針對特定個(gè)體量身定制的，這使得完成FDA批準(zhǔn)的臨床試驗(yàn)非常具有挑戰(zhàn)性和成本高昂。

 

一項(xiàng)估計(jì)認(rèn)為，每位臨床試驗(yàn)參與者的藥物提供者花費(fèi)了近 100 萬美元。

 

作為參考，F(xiàn)DA批準(zhǔn)過程的I期臨床通常需要 20 至 80 名參與者，而到了III期臨床通常需要至少 3000 名參與者。

 

基因療法的初衷是為那些患有罕見，嚴(yán)重和可能絕癥的人提供了顯著改善生活質(zhì)量的能力。

而現(xiàn)行的各種審批以及條例使治療費(fèi)用高得令人望而卻步，從而阻礙患者獲得治療的機(jī)會。

 

耗資超過 200 萬美元的藥物，恰恰就是“過度”監(jiān)管所造成的的結(jié)果之一。

 

 

筆者總結(jié)

 

雖說基因療法現(xiàn)階段主要是針對罕見病，但是“罕見”不等于“數(shù)量少”。

 

如果真的要讓患者能夠接觸到基因療法，能用得起基因療法，其實(shí)還有很長一段路要走。

 

目前這個(gè)階段，各國的基因療法都處于一個(gè)“激增”的階段，一旦患者的選擇多了，那么在保證療效的前提下，免不了就要開始“價(jià)格戰(zhàn)”。

 

這也就是國產(chǎn)化基因療法的意義所在，可以在確?；蛱嵘熜У那闆r下，更大程度地降低患者所需的費(fèi)用。

 

不排除，在市場主導(dǎo)藥品價(jià)格的當(dāng)下，面對基因療法，或許需要再次借助政府去監(jiān)管和調(diào)控價(jià)格。